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行业观察 I 浸会大学中药获FDA孤儿药资格认定
更新时间:2024-01-12  【关闭

香港浸会大学(浸大)中药创新研发中心从中药“皱皮木瓜”提取有效组分,研发一种新药,用以治疗罕见的“肌原纤维肌病”。该药获美国食品药物管理局“孤儿药”资格认定,成为香港第一款获得该资格的植物药。


取得“孤儿药”(用作治疗罕见疾病的药物)资格认定可望加快新药的审批工作,包括缩短评审程序、豁免新药上市评审费用,并获得上市后七年独家市场占有权等。研究团队计划在两年内,向美国食品药物管理局提交新药临床研究申请。




肌原纤维肌病由基因突变导致,包括BAG3基因突变,是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病。它的病征与肌肉萎缩症类似,患者通常在青少年时期发病,常见的临床症状十分严重,包括渐进性肌肉无力、肌肉萎缩、运动障碍、肌肉僵硬、呼吸肌虚弱和心肌病等。


该病目前没有有效治疗方法,医疗成本十分高昂,为患者、家人和社会带来沉重负担。该病属于罕见疾病,研究人员现时仍在探索针对这类疾病的治疗方案,并评估其安全性和有效性。


中药创新研发中心基于临床治疗案例,针对由BAG3基因突变导致的肌原纤维肌病,将传统中医理论与现代科学技术结合,并采用中药材“皱皮木瓜“的多种有效成份,研发名为“CDD-2107”的新药。


以皱皮木瓜有效组分研制新中药皱皮木瓜为蔷薇科植物“贴梗海棠“的干燥成熟果实,是临床常用中药,常用于治疗关节肌肉疾病,如湿热痹证和腰膝关节疼痛等。皱皮木瓜与一般当作水果食用的木瓜不同,后者称为番木瓜,为番木瓜科番木瓜属。


研究团队以传统中医药理论,从临床疗效出发,运用现代中药的提取纯化技术进行研究。他们从病人的中药处方中,确定最重要的有效组分,并揭示CDD-2107的可能作用机制。研究结果显示,CDD-2107能显著改善肌原纤维肌病患者的临床症状,包括增强肌肉力量,以及提高活动能力和独立性,为患者带来新的希望。




浸大协理副校长(中医药发展)、中药创新研发中心总裁卞兆祥教授表示:“CDD-2107”是中医理论与现代科技互相结合的结晶。它获得美国食品药物管理局孤儿药资格认定,是令人鼓舞的里程碑,反映团队的付出和科学创新得到认可。


孤儿药的研发和生产面对研究资料匮乏、研发成本高昂和市场规模小等挑战,一些国家或地区因而订定政策和措施,鼓励制药公司研发和生产治疗罕见病的药物。药物获美国食品药物管理局批准成为孤儿药后,制药机构可获一些特殊的鼓励和支援,例如研究资金、延长专利保护期限、市场独占权和税收方面优惠等。


卞教授表示:“我们预计在两年内向美国食品药物管理局提交新药临床研究申请,这是CDD-2107成为国际公认、安全有效,用以治疗由BAG3基因突变导致的肌原纤维肌病的药物的重要一步。我们的最终目标,是CDD-2107获得美国食品药物管理局批准上市,令更多患者的病情得到改善。”



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